Jediný zásah génovej editácie dokázal prestaviť pečeň myší tak, aby si sama vyrábala exenatid — látku, ktorá pôsobí rovnako ako semaglutid obsiahnutý v prípravku Ozempic. Po jednorazovej aplikácii génovej terapie si zvieratá udržali vlastnú produkciu tejto látky až šesť mesiacov. Autormi pokusu sú genetici z Univerzity v Osake.
Ako pokus prebiehal
Upravené myši dostávali kaloricky bohatú stravu, ktorá u nich mala navodiť obezitu a prediabetes. Ich stav sa následne porovnával so zvieratami na identickej diéte, ktorým telo exenatid prirodzene netvorilo.
Rozdiely medzi oboma skupinami boli podľa výskumníkov jednoznačné. Geneticky upravené myši prijímali menej potravy, priberali pomalšie a ich organizmus lepšie odpovedal na inzulín, čo pomáhalo udržiavať hladinu cukru v krvi pod kontrolou.
- Zásah: jednorazová génová terapia cielená na pečeň
- Produkovaná látka: exenatid, účinkom zhodný so semaglutidom
- Trvanie účinku: až šesť mesiacov po jedinej aplikácii
- Sledované prínosy: nižší príjem potravy, menší prírastok hmotnosti, lepšia odpoveď na inzulín
- Vedľajšie účinky: žiadne pozorovateľné
Prečo je absencia vedľajších účinkov podstatná
Počas experimentu sa neobjavili žiadne pozorovateľné nežiaduce prejavy. To je zásadný rozdiel oproti liekom typu Ozempic, ktoré sa spájajú s ťažkými komplikáciami — v extrémnych prípadoch vrátane paralýzy žalúdka, slepoty či zlyhania orgánov.
Zatiaľ nie je jasné, či by rovnaký prístup fungoval aj u ľudí. Výskumníci však považujú výsledok za možný prvý krok k tomu, aby preparáty vyžadujúce pravidelné podávanie nahradila šetrnejšia alternatíva. „Táto štúdia naznačuje, že génová editácia by mohla byť využitá na vytvorenie dlhodobých terapií pre komplexné ochorenie, čo by potenciálne znížilo potrebu častého užívania liekov," uviedli autori z Univerzity v Osake.
